2025-05-17 数码 0
7月5日,科学界迎来了突破性进展:CRISPR基因编辑技术不仅有望修复缺陷DNA,还可能实现对精子基因的非侵入式编辑。美国纽约维尔康奈尔医学院的研究团队成功开发了一种通过电脉冲打开精子外壳进行基因编辑的方法,这项技术被誉为近几十年来医学领域最重要的发现之一。
这一创新将极大地促进遗传疾病治疗,尤其是那些源于单一基因突变的遗传疾病,如贫血症、囊胞性纤维症和肌肉萎缩症等。这些疾病往往由父母中的一方携带特定突变导致,其影响力深远,对孩子们造成严重后果。
首席研究员Diana Choi博士表示:“理论上,如果我们能够在精子上应用CRISPR-Cas9技术,那么所有通过雄性传播的单基因遗传疾病都有治愈之望。”然而,尽管这项技术显得令人振奋,但科学家们仍然面临着安全性的挑战,因为目前还不清楚是否能确保该技术只修改胚胎中的部分DNA,而不是全部。
此外,即使CRISPR技术表现出极高的精确度,它也存在“镶嵌”现象的问题。这意味着即便某些细胞得到修复,但如果其他细胞仍保留缺陷DNA,也可能导致遗传性疾病发生。此外,该技术引发伦理与道德问题也成为了焦点讨论的一个重要方面,因为它似乎正在逐步接近设计婴儿成为现实,而国际社会对于这一前景持谨慎态度。
在这个过程中,人类受精与胚胎管理局(HFEA)的监管作用变得尤为关键,以确保这些新兴科技不会无视伦理和法律限制。在欧洲人类繁殖与胚胎学研究协会年度会议上,虽然实验过程中遇到了速度下降的问题,但是缺陷基因已被有效消除。尽管CRISPR正处于发展阶段,但科学家们坚信未来有一天,他们将能够培育出完全没有遗传缺陷的人类生命体。